Hvorfor kliniske studier hos barn er viktige
Halvparten av all legemiddelbehandling hos barn i sykehus foregår ved hjelp av legemidler som ikke har vært formelt testet i kliniske studier blant barn og derfor mangler godkjenning fra offentlig myndighet til slik bruk, dokumentert gjennom EU's rapport fra 2010 (1). Vi skiller mellom to begreper: Bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde (off-label) og bruk av uregistrerte legemidler.
Godkjenning av legemidler skjer etter at det er fremlagt dokumentasjon for sikkerhet og effekt for et spesifisert bruksområde. Bruk utenfor dette området kalles off-label bruk. Oftest handler dette om bruk utenfor godkjent diagnose (dvs. for andre tilstander enn det har blitt søkt om og gitt godkjenning for), utenfor godkjent alder (dvs. utenfor den aldersgruppen som det har blitt søkt om og gitt godkjenning for), utenfor godkjent dose eller utenfor godkjent administrasjonsmåte. Slik bruk er ikke ulovlig og kan ofte være nødvendig, men myndighetene har ikke vurdert og godkjent data for denne bruken. European Medicines Agency (EMA) har gjennomført en kartlegging av legemiddelbruk hos barn i EU, med spesielt fokus på off-label bruk. Rapporten kan leses i sin helhet (1), og det er dessuten laget en kort norsk bearbeidelse som kan leses her (2).
Uregistrerte legemidler er legemidler som ikke blir markedsført og ikke er i salg på det norske markedet, men som kan skaffes fra andre land eller spesialfremstilles på apotek. Det kan være flere årsaker til en slik manglende tilgjengelighet. Nødvendige data fra kliniske studier kan mangle fordi studiene ikke er gjort og produsenten derfor ikke har søkt om tillatelse til markedsføring. Alternativt kan slike data foreligge, men produsenten har av ulike årsaker likevel unnlatt å søke om markedsføringstillatelse i Norge. For mange av de spesielle formuleringene som kreves til barn kan markedet være så lite at forskning, distribusjon og salg blir for kostbart i forhold til inntjeningspotensialet.
Bruk av legemidler uten eller utenfor offentlig godkjenning er utbredt innenfor pediatrisk intensivmedisin og spesielt neonatal intensivmedisin. Dette vil si at bruk av legemidler uten myndighetsgodkjenning øker med økende sårbarhet hos pasienten. Det har vært økt internasjonalt fokus på disse problemstillingene de siste årene.
Klinisk forskning er et viktig element i en kontinuerlig kvalitetsforbedring i helsetjenesten gjennom å bidra til at behandlingsmetoder som innføres og brukes er dokumentert virkningsfulle (gir helsegevinst) samtidig som de er trygge og sikre (gir færrest mulig bivirkninger). Forskningsaktive avdelinger skaper forutsetninger for økt bevissthet rundt disse forholdene i alle yrkesgrupper i helsetjenesten.
Deltagelse i klinisk utprøving gir pasienter tilgang til nye legemidler før behandlingsmetoden er etablert og evidensbasert. Dette kan åpne for tilgang til potensielt virkningsfull behandling for pasienter hvor det i dag ikke finnes effektiv helsehjelp. Involvert helsepersonell kan gjennom kliniske utprøvinger høste tilsvarende tidlige erfaringer med nye behandlingsmetoder.
Det foreligger dokumentasjon som viser at det generelt går bedre med pasienter som deltar i kliniske studier, uansett om de får studiemedisin eller standard behandling (3). Dette er et ytterligere argument for å øke pasienters tilgang til legemiddelutprøvinger.
Aktiv deltagelse fra norske klinikere og forskere i nasjonale og internasjonale kliniske studier åpner for mulighet til å påvirke hvilke spørsmål som reises gjennom forskningsprotokollene. Derved får vi innflytelse over hva slike studier rent faktisk gir oss kunnskaper om. Et viktig moment i denne sammenhengen er at utprøvende behandling rent faktisk foregår også i dag, men ofte på individuelt grunnlag og ofte utenfor rammene av kliniske studier. Dette er uheldig ettersom den erfaringen man høster ikke kommer andre til gode fordi resultatene ikke blir systematisert og publisert. En slik individualisering av utprøvende behandling innebærer at hver pasient blir sin egen lille studie – hvor resultatet forblir udokumentert.
Både enkeltpasienter, helsevesen, akademisk medisin og samfunn er derved tjent med at det foregår klinisk utprøving i norske sykehus og ved norske barneavdelinger.
Referanser:
1) European Medicines Agency. Report on the survey of all paediatric uses of medicinal products in Europe. 10-12-2010. London, EMA. Ref Type: Online Source
2) Wang S. Kartlegging av medisinbruk hos barn. 2011. Statens Legemiddelverk. Ref Type: Online Source
3) Schmidt B, Gillie P, Caco C, Roberts J, Roberts R. Do sick newborn infants benefit from participation in a randomized clinical trial? J Pediatr 1999 Feb;134(2):151-5.